As terapias de RNA que estão revolucionando o tratamento de doenças raras
Tratamentos estão mudando a vida de pacientes com doenças que até recentemente não eram tratáveis, mas custo ainda é entrave para muitos, que lutam para ter acesso a eles. "Como resultado da medicação, ela está muito feliz", diz pai de Catalina. A menina tem atrofia muscular espinhal e só teve acesso a nova terapia, Spinraza, após recorrer à Justiça. F. Fuentes via BBC Catalina, uma menina de sete anos que não conseguia levantar os braços, agora penteia os cabelos sozinha. Carlos, um cirurgião que foi condenado, nas suas próprias palavras, "a uma morte lenta e dolorosa", continua a operar e...
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